今年三月，基因疗法取得重大突破——位 于美国波特兰的俄勒冈健康与科学大学 的科学家运用基因编辑工具Crispr-Cas9 首次编辑人体DNA，亦称为体内基因编辑1，帮助 一位遗传性失明患者恢复了视 力。该治疗手段的研发人员认 为他们“的确有潜力帮助基本 失明人群重见光明”2。 全球范围内，细胞和基因疗法 （CGT）不仅改变了人类治疗遗 传疾病和疑难杂症的方式，同时也正在颠覆整个 制药生态圈。至2019年底，全球共推出超过27种 CGT产品3，约990家公司从事下一代疗法研发和 商业化4，全球CGT市场规模有望在2025年超过 119.6亿美元5。 在强有力的政策支持下，中国已经成为全球CGT 发展的沃土，2017年至2019 年期间共有 1,000  多项临床试验已经开展或正在进行6，中国政府授 予数千项相关专利7，位居全球第二。45 家本土 企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行 业蓬勃发展，并拥有获批的CGT新药临床试验申 请（IND）8。